Volkskrankheiten versus seltene Erkrankungen - wo sollte der Schwerpunkt der Versorgung liegen?

Inhaltsverzeichnis

Abkürzungsverzeichnis

1. Einleitung

2. Grundlagen
2.1 Begriffsbestimmungen
2.2 Entwicklung der Versorgung bei seltenen Erkrankungen

3. Ressourcenallokation im Gesundheitswesen
3.1 Ethische Prinzipien
3.2 Rechtliche Hintergründe
3.3 Ökonomische Aspekte

4. Vorschläge für eine Verteilung begrenzter Ressourcen
4.1 Priorisierung im Gesundheitswesen als gesellschaftlicher Prozess
4.2 Prioritätensetzung bei Volkskrankheiten und seltenen Erkrankungen

5. Fazit und Ausblick

Literaturverzeichnis

Abkürzungsverzeichnis

Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten

1. Einleitung

Im Gegensatz zu den sogenannten Volkskrankheiten moderner Industriestaaten stehen seltene Erkrankungen und die davon betroffenen Menschen erst seit kurzer Zeit im Blickpunkt öffentlichen Interesses. So stehen seltene Erkrankungen in Europa erst seit 1999 auf der politischen Agenda.^[1] Die niedrige Prävalenz^[2] führt grundsätzlich dazu, dass die Entwicklung von Medikamenten zur Linderung seltener Krankheiten für die Pharmaunternehmen auf Grund der geringen Nachfragemenge aus betriebswirtschaftlicher Sicht unprofitabel erscheint. Daher wird in diesem Zusammenhang in der Fachliteratur auch von „orphan drugs“ und „orphan diseases“^[3] (deutsch: verwaiste bzw. vernachlässigte Medikamente und Krankheiten) gesprochen. Einer WHO-Schätzung zu Folge sind allerdings bis zu 30 Millionen EU-Bürger von einer seltenen Erkrankung betroffen,^[4] Die Feststellung, dass „seltene Erkrankungen gar nicht so selten“^[5] ist somit berechtigt und die historische Nichtbeachtung dieses Themas öffentlicher Gesundheitsversorgung erscheint auch unter Gerechtigkeitsaspekten heraus problematisch.

In der vorliegenden Arbeit wird vor dem Hintergrund des Themenbereichs „Seltene Erkrankungen in Not?“ zunächst eine Abgrenzung der Begriffe seltene Erkrankungen und Volkskrankheiten vorgenommen (Kapitel 2). Anschließend werden die ethischen, rechtlichen und ökonomischen Implikationen für die Allokationsentscheidungen von begrenzten Ressourcen im Gesundheitswesen aufgezeigt und verschiedene Evaluationsansätze genannt (Kapitel 3). In Kapitel 4 werden daraus Vorschläge für einen gerechten Priorisierungsprozess im Allgemeinen und für eine effiziente Schwerpunktsetzung in der Versorgung seltener Erkrankungen und Volkskrankheiten im Speziellen entwickelt. Kapitel 5 schließt die Arbeit mit einem Fazit und Ausblick ab.

2. Grundlagen

2.1 Begriffsbestimmungen

Seltene Erkrankungen

Zurzeit sind 30.000 Krankheiten bekannt, von denen fünf bis sieben Tausend zu den seltenen Erkrankungen gezählt werden. Nach europäischer Definition, wird eine Krankheit als selten eingestuft, wenn in der Bevölkerung weniger als fünf von zehntausend Personen^[6] betroffen sind (Prävalenz). Allerdings wird dieser Schwellenwert von der Mehrzahl seltener Leiden deutlich unterschritten, so dass diese Patientengruppen besonders klein ausfallen. So sind auf Grund der extremen Seltenheit vieler seltener Krankheiten viele statistisch nicht erfasst oder werden häufig unter „andere…Erkrankungen“^[7] zusammengefasst. So sind 80 % der seltenen Erkrankungen sind genetischen Ursprungs, lebensbedrohlich und chronisch. Für viele sind die betroffenen Gene (auf Grund zu geringer Forschungsaufwendungen in der Vergangenheit) noch nicht gefunden worden.^[8] Ein Beispiel: Ichthyosen sind schwerwiegende genetischbedingte Hauterkrankungen, die mit einer Gesamtprävalenz von 1:100.000 in Deutschland vorkommen, wobei zwischen 20 Formen unterschieden wird, die wiederum 20 Ausformungen besitzen.^[9]

Trotzdem ist zu konstatieren, dass die Summe seltener Erkrankungen ein Massenphänomen darstellt, denn je nach Schätzung leiden in den 25 EU-Mitgliedsstaaten zwischen 13,5^[10] und 30 Millionen Menschen^[11] an einer seltenen Erkrankung.

Volkskrankheiten

Im Gegensatz zu den seltenen Erkrankungen sind von den sogenannten Volkskrankheiten große Patientengruppen betroffen, die – jede für sich genommen – große Teile an den gesamten Kosten des Gesundheitssystems verursachen. Außerdem sind diese in modernen Industriestaaten häufig verhaltensbedingt (also nicht genetischen Ursprungs). Ein Beispiel: „Nach derzeitigem Kenntnisstand liegt der Anteil der durch eine genetische Vorbelastung bedingten Krebserkrankungsfälle bei etwa 5 %, während umwelt- und verhaltensbezogene Faktoren zur Genese der überwiegenden Mehrheit der Krebserkrankungen beitragen.“^[12]

In Deutschland leben schätzungsweise 4 Millionen Diabetiker, 28 Millionen leiden an chronischen Rückenschmerzen, 400.000 erkranken jährlich an Krebs und ähnlich viele sterben an einer Krankheit des Herz-Kreislauf-Systems.^[13] Diese Erkrankungen können somit auf Grund ihrer weiten Verbreitung als „Volkskrankheiten“ bezeichnet werden.

2.2 Entwicklung der Versorgung bei seltenen Erkrankungen

Geringe Fallzahlen und die daraus resultierenden geringen Erfahrungen der Ärzte mit seltenen Erkrankungen führen zu großen Defiziten bei der Diagnostik und Therapie. Entsprechend mangelt es an evidenzbasierten Therapierichtlinien, falls die seltene Erkrankung überhaupt von einem Arzt diagnostiziert werden konnte. Diese durch medizinische Studien fundierten Leitlinien, sollen Qualität und Effizienz der Patientenversorgung auch hinsichtlich knapper Ressourcen (siehe 3.2) sicherstellen und sind Voraussetzung für eine solidarische Finanzierung der Behandlung. Das BMBF merkt dazu an: „Hier sind für valide Ergebnisse der klinischen Forschung Patientenzahlen erforderlich, die einzelne Zentren meist nicht erreichen können.“^[14] Aus diesem Grund wurde durch die EU Ende der 1990er Jahre das erste durch Steuergelder finanzierte Programm auf Grundlage einer EU-Verordnung^[15] aufgelegt, das die Förderung der Erforschung, Entwicklung und Marktreife von Arzneimitteln für die Behandlung seltener Krankheiten fördern sollte. Das durch EU-Mittel finanzierte Programm sollte durch eine Vernetzung der Forschungseinrichtungen und Therapiezentren in Europa hinreichend große Patientengruppen, die an derselben seltenen Erkrankung leiden, für die Erforschung generieren und den Wissens und Informationsaustausch der Teilnehmer fördern. Seitdem sind „knapp 800 Arzneimittel für die Therapie von seltenen Erkrankungen für den europäischen Markt zugelassen worden.“^[16]

Davor konnten diese Krankheiten und ihre Patienten tatsächlich als verwaist – im Sinne von mangelnder Wahrnehmung in der (gesundheits-)politischen und öffentlichen Diskussion – gelten. Durch starke Verbreitung des Internets ab Mitte der 1990er Jahre nutzten die Betroffenen allerdings die Möglichkeit, sich grenzüberschreitend in Selbsthilfegruppen zu vernetzen und sich durch die Kommunikationsplattformen Gehör zu verschaffen. So entstanden in Deutschland bis heute zahlreiche Selbsthilfegruppen, die sich in Dachverbänden wie der deutschen Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE e.V.) zusammengeschlossen haben, welche wiederum der großen „European Organisation for Rare Diseases“ (EURORDIS) angehört. Schließlich wurde das Thema in Europa als eine Priorität erkannt, was im ersten Aktionsprogramm für seltene Krankheiten von 1999 bis 2003 ihren Ausdruck fand.^[17]

Weitere Programme sind inzwischen auf europäischer und nationalstaatlicher Ebene aufgelegt worden, die aktuell bis zum Jahr 2013 reichen.^[18] Im Wesentlichen fördern diese mit Steuergeldern überregionale Netzwerke von Forschungseinrichtungen und -gruppen, Patientenorganisationen, Speziallabors etc., damit diese im Verbund einzelne seltene Krankheiten in Projektarbeit erforschen. Erklärtes Ziel ist es, durch diesen Einsatz für die Patienten qualitativ bessere (sprich: validere) Diagnostiken und Therapien zu entwickeln, und / oder solche, die effizienter und damit geringere Kosten für das solidarisch finanzierte Gesundheitssystem verursachen.^[19] Koordiniert werden die europäischen, transnationalen Forschungsprogramme auf der Plattform mit dem Namen ERA-NET „E-RARE“, der sich die Forschungsministerien von Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Israel und der Türkei angeschlossen haben.^[20]

Somit ist zu erkennen, dass die Versorgung seltener Erkrankungen erst vor ca. zehn Jahren in den Blickpunkt politischer Entscheidungsträger in Europa gerückt ist. Dies hat sich für die Betroffenen dieses Versorgungsbereichs durch die beschriebenen Programme positiv hinsichtlich des Anteils an den zur Verfügung stehenden Ressourcen ausgewirkt. Im Folgenden Kapitel werden nun grundsätzliche Überlegungen zu Allokationsentscheidungen im öffentlichen Gesundheitswesen mit Fokus auf die Problematik seltener Erkrankungen angestellt.

3. Ressourcenallokation im Gesundheitswesen

3.1 Ethische Prinzipien

Auch für das volkstümlich als „das höchste“ bezeichnete Gut Gesundheit stehen in der Volkswirtschaft nur begrenzte Ressourcen zur Verfügung. Eine konsequente Befolgung eines Maximalansatzes (medizinisch Mögliches wird auch in Anspruch genommen) würde zu einer massiven Ausweitung des Gesundheitsausgabenanteils am BIP (2005: 10,7%^[21]) führen. Jahrzehntelange Kostensenkungsdebatten – insbesondere für die gesetzliche Krankenversicherung – zeigen aber auf, dass die Gesellschaft auch für die Gesundheit nicht unbegrenzte Mittel solidarisch aufbringen will. Die nicht zu finanzierende Maximierung der Versorgung^[22] erzeugt somit Knappheit und verlangt von den politischen Entscheidungsträgern – auch aus ethischen Gründen – Prioritätensetzungen in Bezug auf die Finanzierung von einzelnen Versorgungsbereichen („vertikale Priorisierung“) wie z.B. die Versorgung von Herzkrankheite. Dies gilt aber auch in Bezug auf die Mittelbereitstellung für die unterschiedlichen Krankheits- / Krankengruppen bzw. Versorgungsziele („horizontale Priorisierung“).^[23]

Bevor im folgenden Kapitel eine ethisch, ökonomisch und (sozial-)rechtlich vertretbare Umsetzung gesamtstaatlich nötiger Priorisierungsentscheidungen entwickelt und diskutiert wird, sollen an dieser Stelle die wichtigsten ethischen Prinzipien vorgestellt werden. Auf Grund unterschiedlicher philosophischer Ansätze geben diese teilweise konträren Anweisungen, wie „richtige“ bzw. „gerechte“ Verteilungsentscheidungen in einem kollektiven Gesundheitssystem getroffen werden müssen.

Liberalismus

Nach liberalistischem Verständnis sind die wichtigsten Prinzipien die der persönlichen Freiheit und des Privateigentums. Der Staat sollte so wenig wie möglich in die Angelegenheiten seiner Bürger eingreifen. Nach diesen Grundsätzen ist jede Einkommensumverteilung eine Verletzung des Privateigentums und damit zu vermeiden.^[24] In einem vollkommen liberalen Gesundheitssystem werden die gesundheitlichen Bedürfnisse der Individuen somit durch den Markt gesteuert, und keine Moral verpflichtet die Gesellschaft finanzielle Ressourcen umzuverteilen. Bedürftigen bzw. Kranken, die sich auf Grund ihrer Eigentums- / Einkommensverhältnisse keine medizinische Versorgung leisten können sind auf Almosen und freiwillige Wohlfahrt der Glücklicheren angewiesen.^[25]

Der individualistische Ansatz der liberalen Ethik ist in Teilen auch Bestandteil in modernen Gesundheitssystemen, wenn an aktuell gültige Grundsätze der freien Arztwahl und des ärztlichen Einbezugs der individuellen Situation des Patienten bei der Behandlung gedacht wird. Allerdings bergen die liberalistischen Prinzipien – sofern vollständig angewandt – ein großes Problem in sich. Sind die Ressourcen für Gesundheitsleistungen begrenzt, müssen letztlich doch kollektive Entscheidungen getroffen werden, da nicht alle Gesundheitsbedürfnisse befriedigt werden können.^[26]

Insbesondere Grundversorgungseinrichtungen wie Krankenhäuser und Rettungsdienste, müssen (so denn grundsätzlich von der Gesellschaft als wichtig erachtet) vorgehalten werden, da sie ansonsten im akuten Krankheitsfall nicht zur individuellen Verfügung stünden.

Von Sympathisanten des liberalen Models werden daher Anpassungen vorgeschlagen, die darauf hinauslaufen, dass jeder einzelne für seine Gesundheit eigenverantwortlich ist, die Gesellschaft aber für eine Chancengerechtigkeit sorgt, so dass jeder Bürger seine individuellen Lebensziele verfolgen kann.^[27] Alle Leistungen über die Grundversorgung hinaus sind demnach individuell zu bezahlen. Ein solches System würde in Deutschland nach aktuellem Stand wohl als „Zwei-Klassen-Medizin“ bezeichnet.

Egalitarismus

Im Gegensatz zur liberalen Ethik legt das egalitaristische Prinzip zur Verteilungsgerechtigkeit die Priorität auf die Gleichheit der Menschen. Eine möglichst große Gleichheit in Bezug auf alle menschlichen Bedürfnisse mit dem Minimalziel gleicher Freiheit und gleicher politischer Rechte für jeden Bürger charakterisieren diesen Ansatz. Für die Gesundheit können verschiedene Ziele abgeleitet werden: der gleiche Gesundheitszustand, der gleiche Zugang zu Gesundheitsleistungen für alle oder die gleiche Behandlung für Menschen mit den gleichen Erkrankungen. Der Egalitarismus fokussiert entsprechend nicht das individuelle medizinische Bedürfnis des einzelnen, sondern stellt ein kollektiv zu bestimmendes objektives Gesundheitsbedürfnis in den Mittelpunkt der Betrachtung. Ausdruck echten Egalitarismus ist die Forderung, nicht nur Chancengleichheit zu gewährleisten, wie im abgemilderten liberalen Modell, sondern sozialschwachen, benachteiligten Gruppen, chronisch Kranken oder Behinderten zusätzliche gemeinschaftliche Mittel zur Verfügung zu stellen, da diese alleine nicht in der Lage seien die Chancen zur Lebensgestaltung im gleichen Maße zu nutzen.^[28]

Nach egalitaristischem Verteilungsprinzip ist somit das besondere Augenmerk auf die von vornherein Benachteiligten zu legen. Die gesundheitsökonomische Lebensqualitätsmessung (siehe 3.2) erhält an dieser Stelle besondere Bedeutung.^[29]

[...]

^[1] Vgl. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (1999).

^[2] Prävalenz: Wahrscheinlichkeit für das Vorliegen eines Ereignisses.

^[3] Vgl. z.B. McCabe, C. / Tsuchiya, A. / Claxton, K. et al.(2006), S. 2.

^[4] Vgl. Stolk, P. / Willemen, M. J. C. / Leufkens H. G. M. (2006), S. 745.

^[5] Vgl. DSAI e.V. (2006).

^[6] Vgl. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (1999).

^[7] EURORDIS (2005), S. 4.

^[8] Vgl. BMBF (2007a).

^[9] Vgl. NIRK – Netzwerk für seltene Erkrankungen (2006), S. 1.

^[10] Vgl. Aymé, S. und Schmidke, J. (2007), S. 1477.

^[11] Vgl. Stolk, P. / Willemen, M. J. C. / Leufkens, H. G. M. (2006), S. 745.

^[12] Gutachten 2000/2001 des Sachverständigenrates für die konzertierte Aktion im Gesund heitswesen (2001), S. 473.

^[13] Vgl. Gesundheitsberichtserstattung des Bundes (2006), S. 19.

^[14] BMBF (2007a).

^[15] Vgl. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (1999).

^[16] o. V. (2008).

^[17] Aktionsprogramm der Europäischen Gemeinschaft betreffend seltene Krankheiten
(1999 - 2003).

^[18] Vgl. Aymé, S. und Schmidke, J. (2007), S. 1477.

^[19] Vgl. z.B. BMBF (2007b), Französischer Nationalplan für seltene Erkrankungen (2004) und Aktionsprogramm der Europäischen Gemeinschaft betreffend seltene Krankheiten
(2003 - 2008).

^[20] Vgl. BMBF (2007b).

^[21] Vgl. OECD-Gesundheitsdaten (2007).

^[22] Vgl. Kersting, W. (2000), S. 26.

^[23] Vgl. Zentrale Ethikkommission (2007), S. 3.

^[24] Vgl. Nozick (1974).

^[25] Vgl. Hoedemaekers, R. / Dekkers, W. (2003), S. 326.

^[26] Vgl. Hoedemaekers, R. / Dekkers, W. (2003), S. 327.

^[27] Vgl. z.B. Daniels, N. (1985).

^[28] Vgl. Hoedemaekers, R. / Dekkers, W. (2003), S. 328.

^[29] Vgl. Hoedemaekers, R. / Dekkers, W. (2003), S. 328.